"Gen Terapisi" Nedir ve Nasıl Çalışır?

Gen terapisi, genetik bir hastalığı tedavi etmek veya önlemek amacıyla, bir bireyin hücrelerindeki hatalı veya eksik genleri, sağlıklı genlerle düzeltme, değiştirme veya tamamlama tekniğidir. Bu, hastalığın semptomlarını değil, doğrudan genetik nedenini hedef alan devrimci bir yaklaşımdır.

Gen terapisinin temel mantığı, sağlıklı bir genin bir kopyasını hastanın hücrelerine ulaştırmaktır. Bunun için genellikle, "vektör" adı verilen bir taşıyıcı kullanılır. En yaygın vektörler, genetik olarak zararsız hale getirilmiş virüslerdir (adenovirüs veya lentivirüs gibi). Çünkü virüsler, doğal olarak hücrelere girme ve kendi genetik materyallerini hücrenin DNA'sına entegre etme konusunda uzmandırlar. Bilim insanları, virüsün kendi hastalık yapıcı genlerini çıkarır ve yerine tedavi edici olan sağlıklı insan genini yerleştirirler. Bu değiştirilmiş virüs, hastanın vücuduna verildiğinde, hedef hücrelere girer ve taşıdığı sağlıklı geni hücrenin genomuna bırakır. Bu sağlıklı gen, daha sonra hücrenin ihtiyaç duyduğu doğru proteini üretmeye başlar ve hastalığın etkilerini ortadan kaldırır veya hafifletir. Kistik fibroz, hemofili ve bazı kanser türleri gibi hastalıkların tedavisinde umut vaat etmektedir.

Kelimeler: gen terapisi, genetik, biyoteknoloji, tıp, vektör, crispr, kalıtsal hastalık